La diabetes mellitus tipo 1 (DM) resulta de un ataque autoinmune contra las células beta pancreáticas. El curso de la autodestrucción es subclínica hasta que la cantidad de células beta es escasa para mantener la homeostasis de la glucosa. Así, a la hora del diagnóstico clínico, se ha destruido aproximadamente entre el 60% y el 80% de la masa celular. La DM tipo 1 abarca solamente el 5% al 10% de todas las etiologías diabéticas pero está asocia a una elevada frecuencia de complicaciones vasculares y de problemas con la calidad y expectativas de vida. Estudios clínicos y en animales sugieren que la inmunosupresión moderada puede prevenir la falta de producción de insulina y reducir sus necesidades.

Para determinar la seguridad y los efectos metabólicos de la inmunosupresión en altas dosis seguida por el autotrasplante de células madre hematopoyéticas (AHST, por sus siglas en inglés) en la DM tipo 1, investigadores brasileños (Universidad de Sao Paulo), realizaron un estudio prospectivo con 15 pacientes (entre 14 y 31 años) diagnosticados en el plazo de las 6 semanas anteriores mediante resultados clínicos e hiperglicemia, y confirmados con anticuerpos positivos contra el ácido glutámico decarboxilasa. Las células madre hematopoyéticas fueron inyectadas de forma intravenosa. Finalmente, se valuaron la morbilidad y mortalidad del trasplante y los cambios temporales en los requisitos exógenos de insulina.

Durante 7 a 36 meses de seguimiento (promedio 18.8), 14 pacientes no requirieron insulina (1 por 35 meses, 4 por lo menos 21 meses, 7 por lo menos 6 meses; y 2 por 1 y 5 meses, respectivamente). Entre éstos, 1 paciente reasumió el uso de insulina 1 año después del AHST. Seis meses después del AHST, el área total debajo de la curva de respuesta de la proteína-C era perceptiblemente mayor que los valores previo al tratamiento, y en 12 y 24 meses no se observaron cambios. Los niveles de anticuerpos contra el ácido glutámico decarboxilasa disminuyeron después de 6 meses y se estabilizaron a los 12 y 24 meses. Las concentraciones de hemoglobina A1c se mantuvieron por debajo del 7% en 13 de 14 pacientes. El único efecto nocivo severo agudo fue la neumonía bilateral en 1 paciente y la disfunción endocrina (hipotiroidismo o hipogonadismo) en otros 2. No hubo mortalidad.

En conclusión, la inmunosupresión en altas dosis y la AHST fueron realizadas con toxicidad aceptable en una pequeña cantidad de pacientes con diabetes mellitus tipo 1. El AHST mejoró la función de las células beta e indujo independencia prolongada de la insulina en la mayoría de los individuos.