El cáncer de las vías biliares es un cáncer poco común en los países desarrollados. Al año, hay aproximadamente 1200 nuevos casos en el Reino Unido y 9000 en Estados Unidos, aunque la incidencia está aumentando, tal vez relacionada con la presencia de cálculos biliares. La mayoría de los pacientes presentan enfermedad avanzada y recaída a pesar de la cirugía. Aunque puede tener una respuesta a la quimioterapia, no existe un régimen de paliativo estándar reconocido por algún estudio aleatorio lo suficientemente consistente para establecer un protocolo.

Esta investigación asignó aleatoriamente a 410 pacientes con cáncer avanzado o metastásico, colangiocarcinoma, cáncer de la vesícula biliar o cáncer ampular para recibir cisplatino (25 mg por metro cuadrado de área de superficie corporal), seguido de gemcitabina (1000 mg por metro cuadrado en los días 1 y 8, cada 3 semanas durante ocho ciclos) o gemcitabina sola (1000 mg por metro cuadrado en los días 1, 8, y 15, cada 4 semanas durante seis ciclos) hasta por 24 semanas. El objetivo final fue la supervivencia global.

Tras un seguimiento medio de 8,2 meses y 327 muertes, el promedio de supervivencia global fue de 11,7 meses entre los 204 pacientes del grupo cisplatino-gemcitabina y 8,1 meses entre los 206 pacientes del grupo gemcitabina (riesgo: 0,64; intervalo de confianza del 95 %, 0,52 a 0,80, p < 0,001). La supervivencia libre de progresión fue de 8.0 meses en el grupo cisplatino-gemcitabina y 5,0 meses con la gemcitabina sola (P < 0,001). Además, la tasa de control tumoral en las personas bajo cisplatino-gemcitabina fue significativamente mayor (81,4% versus 71,8%, P = 0,049). Los eventos adversos fueron similares en ambos grupos, con excepción de la neutropenia en el grupo cisplatino-gemcitabina, el número de infecciones asociadas a neutropenia fue similar en los dos grupos.

En resumen, en comparación con gemcitabina sola, el uso de cisplatino y gemcitabina se asoció con significativa supervivencia y sin una toxicidad importante. Por lo tanto, la combinación de cisplatino y gemcitabina representa una opción apropiada para el manejo de pacientes con cáncer biliar avanzado.