El autismo afecta hasta a un 2% de los niños en Estados Unidos. Decenas de genes individuales y variantes de número de copias cromosómicas (CNV, por sus siglas en inglés) se han propuesto como potenciadores del riesgo relativo de sufrir trastorno del espectro autista (TEA). Sin embargo, no hay un único gen o CNV que sea la causa específica del TEA dentro de la totalidad de la población pediátrica portadora de mutación, y tampoco existe una anomalía individual en el ADN que explique más del 2% de todos los casos. Factores ambientales específicos también se han propuesto como responsables del incremento de la probabilidad de tener TEA, pero ningún niño comparte todos los factores de riesgo genéticos ni es expuesto a las mismas condiciones externas. Actualmente aún no se han aprobado fármacos para tratar los síntomas principales del TEA. Pese a ello, estudios previos han mostrado que dosis bajas de suramina son eficaces en la activación inmunológica materna y en modelos de ratón X Frágil para el estudio del TEA. 

Mediante el ensayo clínico Suramin Autism Treatment-1 (SAT-1), estudio traslacional piloto doble ciego, controlado con placebo, Robert K. Naviaux y colegas de la Universidad de California examinaron la seguridad y la actividad del medicamento utilizando dosis bajas en niños con TEA. Diez varones con TEA, de edades de 5 a 14 años, fueron emparejados por edad, IQ, y gravedad del autismo, en cinco pares. Luego, fueron aleatorizados para recibir una sola infusión intravenosa de suramina (20 mg / kg) o solución salina. Los resultados primarios fueron las puntuaciones comparativas ADOS-2  y una prueba validad de expresión oral (Expressive One-Word Picture Vocabulary Test, EOWPVT). Los resultados secundarios fueron el comportamiento aberrante, la evaluación del tratamiento del TEA, un cuestionario de comportamiento repetitivo y la impresión global clínica.

Los niveles sanguíneos de suramina fueron 12 ± 1,5 mmol / L (promedio ± DE) a los 2 días, y 1,5 ± 0,5 mmol / L después de seis semanas. La vida media terminal fue de 14,7 ± 0,7 días. También se observaron erupciones cutáneas asintomáticas limitadas, pero no hubo eventos adversos graves. Las puntuaciones de comparación ADOS-2 mejoraron por -1,6 ± 0,55 puntos (n = 5; IC 95% = -2,3 a -0.9; Cohen'd = 2,9, p = 0,0028) en el grupo suramina y no cambiaron en los controles. Finalmente, los puntajes EOWPVT no sufrieron variación y los resultados secundarios mostraron mejoras en lenguaje, interacción social, y mostraron una disminución de comportamientos restringidos y repetitivos.

En conclusión, la seguridad y actividad de bajas dosis de suramina muestra ser un prometedor y novedoso enfoque para el tratamiento del trastorno del espectro autista.