Tres estudios multicéntricos, placebo-controlados, han demostrado que el tratamiento con interferón beta de pacientes con un primer episodio de síntomas neurológicos (también llamados síndrome clínicamente aislado) de la esclerosis múltiple (EM) retrasa la progresión de la enfermedad clínicamente definida (EMCD). Además, los resultados neuropatológicos sugieren un gran beneficio del tratamiento inmunomodulador sobre el curso de la enfermedad, por la inhibición temprana de la cascada de acontecimientos que conducen al irreversible daño axonal y a la incapacidad. Sin embargo, hasta este momento, no existe evidencia de trabajos controlados respecto a que el uso temprano del interferón beta después de la aparición del primer acontecimiento tenga mayores efectos beneficiosos que el tratamiento retrasado.

En la fase inicial del estudio BENEFIT, pacientes con un primer evento de EM y un mínimo de dos lesiones silenciosas según IRM recibieron 250 μg de interferón beta-1b (n = 292) o placebo (n = 176) de forma subcutánea en días alternos por 2 años, o hasta el diagnóstico de EMCD. Los pacientes entonces elegían incorporarse o no a la fase de seguimiento con el interferón beta-1b. En el análisis prospectivo 3 años después de la aleatorización, los efectos del tratamiento temprano fueron comparados con los del tratamiento tardío. Los resultados evaluados fueron tiempo de diagnóstico de la EMCD, tiempo según la escala de discapacidad expandida (EDSS), y los valores de una escala de evaluación funcional reportada por el propio paciente (FAMS-TOI).

De los 468 pacientes seleccionados al azar originalmente, 418 (el 89%) se incorporaron a la fase de seguimiento; 392 (84%) terminaron los 3 años de seguimiento posterior a los 2 años iniciales. Después de 3 años, 99 pacientes (37%) del grupo temprano desarrollaron EMCD comparado con 85 pacientes (51%) del grupo tardío. El manejo precoz redujo el riesgo de EMCD en un 41% (riesgo de 0.59, IC del 95% 0.44-0.80; p = 0.0011; reducción absoluta del riesgo 14%) comparado con el tratamiento retrasado. Sobre 3 años, 42 pacientes (el 16%) del primer grupo y 40 (el 24%) del segundo habían confirmado la progresión de la EDSS; el uso temprano redujo la progresión de la discapacidad en un 40% comparado con el tratamiento retrasado (0.60, 0.39-0.92; p = 0.022; reducción absoluta del riesgo 8%). Los valores de FAMS-TOI fueron altos y estables en ambos grupos sobre los 3 años (p = 0.31).

Estos datos sugieren que la iniciación temprana con el interferón beta-1b previene el desarrollo de estados de incapacidad en la EM, apoyando su uso después de la primera manifestación de recaída.