La vacuna BCG ha sido objeto de numerosos ensayos de eficacia y estudios epidemiológicos llevados a cabo durante varias décadas. Estos indican que tiene una efectividad protectora del 60 al 80% contra las formas graves de tuberculosis infantil, especialmente la meningitis, y su eficacia contra las enfermedades pulmonares varía geográficamente. La BCG no parece proteger cuando se administra a personas que ya están infectadas o sensibilizadas a micobacterias ambientales, lo que podría ser explicado por la variación geográfica.

Investigadores del Centro de Vigilancia y Control de Enfermedades Infecciosas de Inglaterra, determinaron si la vacunación BCG protegería contra la infección por Mycobacterium tuberculosis en niños. Se realizó una revisión sistemática y meta-análisis mediante búsquedas en bases de datos desde 1950 a noviembre de 2013. Se incluyeron todos los vacunados y los no vacunados menores de 16 años con una exposición reciente a pacientes con tuberculosis pulmonar.

El análisis primario incluyó 14 estudios y 3.855 participantes. La razón de riesgo global estimado fue de 0,81 (intervalo de confianza del 95%: 0,71 - 92), indicando una eficacia protectora del 19% contra la infección entre niños vacunados después de la exposición en comparación a los niños no vacunados. La protección observada fue similar cuando fue estimada con los dos tipos de ensayos de liberación de interferón γ (ELISPOT o QuantiFERON). La restricción de análisis a seis estudios (n = 1745) con información sobre la progresión de la tuberculosis activa en el momento de la revisión mostró protección contra la infección en un 27% (riesgo relativo 0,73, 0,61 a 0,87) en comparación con el 71% (0,29, 0,15 a 0,58) contra la tuberculosis activa. Entre los infectados, la protección contra la progresión de la enfermedad fue del 58% (0,42, 0,23 a 0,77). 

En conclusión, la vacuna BCG protege contra la infección por M. tuberculosis así como de la progresión de la enfermedad.