El trasplante de islotes está indicado para pacientes con diabetes tipo 1 (DT1) con hipoglucemia grave o después de un trasplante de riñón. 

Sandrine Lablanche y colaboradores de la Universidad Grenoble Alpes (Francia) realizaron un ensayo aleatorio para evaluar la eficacia y la seguridad del trasplante de islotes en comparación con el tratamiento con insulina.

En este ensayo controlado aleatorio, multicéntrico y abierto, se asignaron al azar (1:1) a pacientes con DT1 en 15 hospitales universitarios para que recibieran un trasplante inmediato de islotes o una terapia intensiva de insulina (seguida de un trasplante retrasado de islotes). Los individuos elegibles tenían entre 18 y 65 años de edad y tenían hipoglucemia severa o hipoglucemia inconsciente, o injertos renales con mal control glucémico. Se utilizó la asignación al azar generada por computadora, estratificada por centro y tipo de paciente. Se programó que los receptores de recibieran 11.000 equivalentes de islotes por Kg de peso corporal en una a tres infusiones. La medida de resultado primaria fue la proporción de personas con una puntuación modificada de β-score (en la que no se asignó una puntuación global de 0 cuando el péptido C estimulado fue negativo) de 6 o más a los 6 meses después de la primera infusión de islotes en el grupo de trasplante inmediato o 6 meses después de la asignación al azar en el grupo de insulina. Finalmente, el análisis primario incluyó a todos quienes recibieron la intervención asignada. La seguridad se evaluó en todos los pacientes que recibieron infusiones de islotes.

Entre el 8 de julio de 2010 y el 29 de julio de 2013, 50 pacientes fueron asignados aleatoriamente al trasplante inmediato de islotes (n = 26) o al tratamiento de insulina (n = 24), de los cuales tres (uno en el grupo de injerto inmediato de islotes y dos en el grupo de terapia de insulina) no recibieron la intervención asignada. La mediana de seguimiento fue de 184 días (IQR 181-186) en el grupo de trasplante inmediato y 185 días (172 - 201) en el grupo de terapia de insulina. A los 6 meses, 16 (64% [IC del 95%: 43-82]) de 25 personas en el grupo de trasplante inmediato tuvieron una puntuación modificada de 6 o más frente a ninguno (0% [0-15]) de los 22 pacientes en el grupo de insulina (p<0,0001).  A los 12 meses después de la primera infusión, habían ocurrido complicaciones hemorrágicas en cuatro (7% [2-18]) de 55 infusiones, y se observó una disminución en la tasa media de filtración glomerular de 90,5 mL/min (IQR 76,6 - 94,0) a 71,8 mL/min (59,0 - 89,0) en receptores de islotes que no habían recibido previamente un injerto renal y de 63,0 mL/min (55,0 - 71,0) a 57,0 mL/min (45,5 - 65,1) en receptores que si habían recibido previamente un injerto renal.

En resumen, para las indicaciones evaluadas en este estudio, el trasplante de islotes mejora efectivamente los resultados metabólicos. Aunque se necesitan estudios con seguimiento a más largo plazo, el procedimiento parece ser una opción válida para los diabéticos tipo 1 grave e inestable que no responden a tratamientos médicos intensivos. Sin embargo, la inmunosupresión puede afectar la función renal, requiriendo una selección cuidadosa de los pacientes.