Desde que se utilizaron por primera vez hace más de tres décadas, las células madre embrionarias se han propuesto como una fuente de unidades de reemplazo en la medicina regenerativa. Sin embargo, su ilimitada plasticidad y capacidad de autorrenovación plantea preocupaciones de seguridad, como por ejemplo, la capacidad de formación de tumores, el potencial rechazo inmunológico y el riesgo de diferenciarse en tipos celulares no deseados.

Oftalmólogos de la Facultad de Medicina de la Universidad de California, Los Ángeles, Estados Unidos, realizaron dos estudios prospectivos para evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante subretinal de epitelio pigmentario retinal derivado de células madre embrionarias humanas (hESC) en nueve pacientes con distrofia macular de Stargardt (edad > 18 años) y nueve con degeneración macular vinculada a la edad (edad > 55 años). Se utilizaron tres esquemas de dosis (50 000, 100 000 y 150 000 células) para cada trastorno ocular y los individuos trasplantados fueron seguidos durante una mediana de 22 meses.

No hubo evidencia de una proliferación adversa, rechazo o graves problemas de seguridad ocular o sistémica en relación con el tejido trasplantado. Los eventos adversos se asociaron con la cirugía vítreo-retiniana y la inmunosupresión. 13 (72%) de 18 pacientes tenían parches para aumentar la pigmentación subretiniana, en consistencia con el trasplante de epitelio pigmentario de retina. La mejor agudeza visual corregida, monitoreada como parte del protocolo de seguridad, se restableció en diez ojos, mejorando o permaneciendo igual en siete, y se redujo en más de diez letras en un ojo, mientras que los ojos no tratados no mostraron avances similares en la agudeza visual. Las medidas de calidad de vida relacionadas con la visión se incrementaron para la visión general y periférica, y las actividades de cerca y distancia, mejorando en 16 a 25 puntos 3-12 meses después del trasplante en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y en 8-20 puntos en los pacientes con distrofia macular de Stargardt.

Los resultados de este estudio proporcionan la primera evidencia respecto a la seguridad a largo plazo, de supervivencia del injerto y la posible actividad biológica de la progenie de células madre pluripotentes en individuos con estas enfermedades. Además, se sugiere que las células derivadas de células madre podrían proporcionar una nueva fuente potencialmente segura para el tratamiento de trastornos que requieren la reparación o el reemplazo de tejidos.