Los primeros ensayos clínicos llevados a cabo principalmente en Japón han demostrado que TAS-102, un agente oral que combina trifluridina y tipiracil clorhidrato, es eficaz en el tratamiento del cáncer colorrectal refractario.

Un grupo colaborativo liderado por especialistas del Instituto del Cáncer Dana-Farber, en Boston, Estados Unidos, llevaron a cabo un ensayo fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de TAS-102 en una población mundial con este tipo de pacientes. Se asignaron aleatoriamente 800 individuos, en una proporción de 2: 1, a recibir TAS-102 o placebo. El punto final primario fue la supervivencia total.

La mediana de supervivencia total mejoró de 5,3 meses con placebo a 7,1 meses con TAS-102, y el riesgo de muerte con TAS-102 en comparación a placebo fue de 0,68 (intervalo de confianza del 95% [IC]: 0,58 a 0,81; P <0,001). Los eventos adversos clínicos más frecuentemente significativos asociados a TAS-102 fueron neutropenia, que se produjo en el 38% de los tratados, y leucopenia, en el 21%; el 4% de los que recibieron TAS-102 tenía neutropenia febril, y una muerte se relacionó a TAS-102. La mediana de tiempo hasta el empeoramiento del estado funcional (cambio en la escala del Grupo Oncológico Cooperativo del Este [en una escala de 0 a 5, donde 0 indica ningún síntoma y números más altos mayores grados de discapacidad] desde 0 o 1 a 2 o más) fue de 5,7 meses con TAS-102 frente a 4,0 meses con placebo (riesgo, 0,66; IC del 95%, desde 0,56 hasta 0,78, P <0,001).

Finalmente, en pacientes con cáncer colorrectal refractario, TAS-102, en comparación con placebo, se asoció con una mejora significativa de la supervivencia total.