La insuficiencia hepática aguda pediátrica (PALF, por sus siglas en inglés) es un síndrome poco frecuente en el que un niño sin antecedentes de patología hepática desarrolla rápidamente una disfunción sintética. Existen varias causas conocidas de PALF, incluyendo hepatitis infecciosa, toxicidad por medicamentos, enfermedad hepática autoinmunitaria y trastornos metabólicos o genéticos. Sin embargo, hasta en un 40% de los pacientes con PALF, no se determina una causa y, por lo tanto, se designa como PALF indeterminada (IND-PALF).

En este estudio se examinaron las características y los resultados de una cohorte multicéntrica con IND-PALF y con anemia aplásica acompañada de hepatitis aguda tratada con corticosteroides. El diseño del estudio, correspondió a un análisis retrospectivo de pacientes de 1 a 17 años de edad que se presentaron entre 2009 y 2018 en 1 de 4 instituciones de salud y que fueron manejados con corticosteroides por presunta desregulación inmune.

Los resultados mostraron que de 28 pacientes con IND-PALF (mediana de 4,0 años de edad [rango 1 - 16] y 71% hombres), 71% (n = 20) fueron tratados con 0,5 - 4 mg/kg/día de metilprednisolona intravenosa, y 8 recibieron 10 mg/kg/día seguidos de una reducción. A los 21 días de la iniciación postcorticosteroide, 14 niños (50%) se sometieron a un trasplante de hígado, 13 (46%) se recuperaron con su hígado nativo y 1 paciente (4%) falleció. Quienes se recuperaron con su hígado nativo recibieron una mediana de 139 días (rango 19 - 749) de terapia inmunosupresora, con una mediana de 12 días (rango 1 - 240) a una proporción internacional normalizada ≤1,2. Aquellos con anemia aplásica con hepatitis aguda (n = 6; mediana de 9,5 años de edad [rango 1-12], 83% hombres), recibieron 1 - 2 mg/kg/día de metilprednisolona durante una mediana de 100 días (rango 63 - 183), y todos se recuperaron con su hígado nativo. Un paciente con IND-PALF y dos con anemia aplásica con hepatitis aguda desarrollaron una infección grave dentro de los 90 días posteriores al inicio del tratamiento.

En resumen, muchos pacientes con IND-PALF o anemia aplásica con hepatitis aguda tratados con corticosteroides mejoraron, pero la supervivencia con hígado nativo puede no ser diferente de los informes históricos. Se necesita un ensayo controlado aleatorio que explore los beneficios y riesgos del tratamiento con corticoides antes de que se adopte ampliamente.