La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), se asocia con la acumulación de depósitos de transtiretina en el corazón y comúnmente se manifiesta como una miocardiopatía progresiva. Patisirán es un agente terapéutico de interferencia de ARN, que inhibe la producción de transtiretina hepática. Este fármaco está actualmente bajo investigación para el tratamiento de ATTR. 

En este trabajo realizaron un ensayo aleatorizado, doble ciego, de fase 3, en el que participaron 360 pacientes de 18 a 85 años con ATTR, ya sea hereditaria (variante) o de tipo no mutante, en proporción de 1:1. Asignaron a 181 participantes al primer grupo para recibir patisirán (0,3 mg por kilogramo de peso corporal) y a 179 al control con placebo, la administración vía intravenosa se realizó una vez cada tres semanas durante 12 meses. El criterio de valoración principal fue el cambio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos, desde el inicio hasta los 12 meses del ensayo. Asimismo, evaluaron la diferencia en la calidad de vida (escala de 0 a 100, donde 100 era excelente), la muerte y hospitalizaciones por cualquier causa, eventos cardiovasculares, y atenciones urgentes por insuficiencia cardíaca.

En el mes 12, la disminución en la distancia de caminata de 6 minutos fue menor en el grupo de patisirán con respecto al control. La puntuación del cuestionario que indicaba la calidad de vida aumentó en el grupo de patisirán y disminuyó en el placebo. No se observaron beneficios significativos en los otros criterios de valoración. Las reacciones relacionadas con la perfusión, como las artralgias y espasmos musculares ocurrieron con más frecuencia entre los pacientes del grupo de patisirán que entre los del control. 

En el contexto de una enfermedad caracterizada por progresión, el tratamiento con patisirán durante 12 meses, preservó la capacidad funcional, estado de salud y calidad de vida de personas con ATTR (variante y no mutante). Se necesitan estudios de mayor duración para determinar si los beneficios observados con la reducción de transtiretina, mediada por ARN de interferencia, se asocian con una reducción de la mortalidad y mejor pronóstico en pacientes con esta enfermedad.