Las úlceras orales, el sello distintivo del síndrome de Behçet, pueden ser resistentes al tratamiento convencional, por lo tanto, son necesarios agentes alternativos. Apremilast es un inhibidor selectivo de la fosfodiesterasa-4 que modula varias de las vías inflamatorias.

Docentes de la Escuela de Medicina de la Universidad Cerrahpasa, en Estambul, Turquía, realizaron un estudio multicéntrico, controlado con placebo de fase 2, en el que 111 pacientes con síndrome de Behçet que tenían dos o más úlceras orales fueron asignados al azar para recibir 30 mg de apremilast dos veces al día o placebo durante 12 semanas. Este régimen fue seguido por una fase de extensión de 12 semanas en el que el grupo placebo se cambió a apremilast y continuó con una fase observacional post-tratamiento de 28 días. El objetivo final primario era el número de úlceras orales en la semana 12 y los resultados secundarios, el dolor de las úlceras, número de úlceras genitales, la actividad general de la enfermedad y la calidad de vida.

La media (± DE) del número de úlceras orales por paciente en la semana 12 fue significativamente menor con apremilast en comparación a placebo (0,5 ± 1,0 versus 2,1 ± 2,6) (P <0,001). La disminución media en el dolor de las úlceras orales desde el inicio hasta la semana 12 era mayor con apremilast que con placebo (-44,7 ± 24,3 mm versus -16,0 ± 32,5 mm) (p <0,001). Náuseas, vómitos y diarreas fueron los efectos más frecuentes en el grupo de apremilast (con 22, 9 y 12 incidentes, respectivamente, entre 55 pacientes) que en el grupo placebo (con 10, 1 y 2 incidentes, respectivamente, entre 56 pacientes), resultados que eran similares a estudios previos con apremilast. Hubo dos eventos adversos graves en pacientes bajo apremilast.

En conclusión, apremilast fue eficaz en el tratamiento de las úlceras orales, que son la principal manifestación del síndrome de Behçet. Este estudio preliminar no fue ni lo suficientemente grande ni los suficiente prolongado para evaluar la eficacia a largo plazo, el efecto sobre otras manifestaciones de la enfermedad o el riesgo de acontecimientos adversos graves poco comunes.