La retinitis pigmentosa (RP) es una enfermedad neurodegenerativa grave de la retina, y se caracteriza inicialmente por la ceguera nocturna, con evolución a visión en túnel y una consiguiente pérdida de la visión central y ceguera total. Las terapias dirigidas se complican por la identificación de más de 40 genes relacionados con las formas dominantes y recesivas de esta enfermedad. Existen pocos enfoques nuevos para el tratamiento que se hayan investigado recientemente, incluyendo la suplementación nutricional, reducción de luz y terapia génica, de los cuales, el suplemento con vitamina A es el más prometedor, pero sus beneficios son modestos y los efectos secundarios son problemáticos. Por lo tanto, no existe en la actualidad ningún manejo o cura importante para la RP.

Oftalmólogos de la Universidad de Massachusetts, en Worcester, Estados Unidos, examinaron la eficacia y seguridad del ácido valproico (AVP) en pacientes con retinitis pigmentosa. Se examinaron trece ojos antes y después de la terapia (media de 4 meses). Los campos visuales (CV) para cada ojo se definieron a partir de la perimetría cinética de Goldmann y las áreas fueron transformadas a logaritmos, para finalmente calcular la pérdida o ganancia del CV en relación al inicio. La agudeza visual se midió usando una tabla de Snellen a una distancia de 20 pies (6,1 m). Los valores se representaron según el logaritmo del ángulo mínimo de resolución (log MAR).

El campo visual mejoró en nueve ojos con el tratamiento, dos habían disminuido su CV y otros dos no experimentaron ningún cambio, con un incremento medio global del 11%. Suponiendo una pérdida típica en la zona del CV sin tratamiento, este aumento fue estadísticamente significativo (p <0,02). También se observó una disminución promedio (0.172) en las puntuaciones logMAR en los 13 ojos, traducido en un cambio positivo en la escala de Snellen de aproximadamente 20/47 a 20/32, que fue significativo (p <0,02) suponiendo que no hay pérdida de la agudeza sin el tratamiento. Los efectos secundarios fueron leves y bien tolerados.

En conclusión, el tratamiento con ácido valproico beneficia a los pacientes con retinitis pigmentosa. Es necesario realizar un ensayo clínico controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del medicamento en esta enfermedad.