El osimertinib es un inhibidor de la tirosina quinasa del recetor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR-TKI), que es selectivo para tumores generados por la mutación T790M en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas. Sin embargo, su eficacia en comparación con la terapia basada en platino más pemetrexed en estos individuos es desconocida.

Tony S. Mok y colaboradores de la Universidad de Hong Kong realizaron un ensayo aleatorizado de fase 3, en el que se reclutaron a 419 pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado T790M-positivo. Los participantes tuvieron progresión de la  enfermedad después del tratamiento de primera línea con EGFR-TKI, y recibieron osimertinib (dosis oral de 80 mg una vez al día) o pemetrexed intravenoso (500 mg por metro cuadrado de superficie corporal) más carboplatino o cisplatino (75 mg por metro cuadrado) cada 3 semanas hasta seis ciclos. El mantenimiento de pemetrexed fue permitido. Por último, el punto final primario fue la supervivencia libre de progresión patológica.

La duración media de la supervivencia libre de progresión fue significativamente mayor con osimertinib que con la terapia de platino más pemetrexed (10,1 meses frente a 4,4 meses,R = 0,30; IC del 95%: 0,23 - 0,41; P <0,001). La respuesta esperada fue mejor con osimertinib versus el tratamiento convencional. Adicionalmente, entre 144 pacientes con metástasis del sistema nervioso central (SNC), la supervivencia promedio fue mayor en quienes recibieron el fármaco (8,5 meses frente a 4,2 meses; R = 0,32; IC del 95%: 0,21 - 0,49). Finalmente, la proporción de afectados con eventos adversos de grado 3 o superior fue menor con osimertinib (23%) que con la terapia estándar (47%).

En suma, osimertinib tiene una eficacia significativamente mayor que la terapia con platino más pemetrexed en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado que presentan la mutación T790M (incluyendo aquellos con metástasis en el SNC) incluso en los que la enfermedad progresa durante el tratamiento de primera línea con inhibidores de tirosina quinasa.