El objetivo principal del tratamiento con hormona del crecimiento (GH) durante la infancia y adolescencia es promover una talla normal, pero la información específica de cada país proviene de estudios multinacionales.

El objetivo de esta investigación, realizado por el grupo de investigadores españoles del estudio GeNeSIS, fue evaluar la seguridad y efectividad del tratamiento con GH en pacientes pediátricos a partir de los datos del ensayo GeNeSIS. En España, 1.294 niños participaron en el estudio internacional y observacional sobre genética y neuroendocrinología de la talla baja (GeNeSIS). En los pacientes tratados con GH (n=1.267) se evaluaron los acontecimientos adversos. En aquellos con deficiencia de GH (DGH, 78%) también se evaluó la efectividad.

La media de edad al inicio del estudio fue 9,8 años. La mediana (Q1-Q3) de duración del tratamiento fue 2,8 (1,6-4,4) años y la dosis inicial de GH 0,22 (0,20-0,25) mg/kg/semana. En 262 pacientes con DGH con datos a 4 años, la velocidad media (IC del 95%) de crecimiento fue 4,3 (4,1 a 4,6) cm/año al inicio; 9,0 (8,7 a 9,4) cm/año tras un año y 5,5 (5,2 a 5,8) cm/año a los 4 años. La puntuación de desviación estándar (SDS) de talla fue —2,48 (—2,58 a —2,38) al inicio y —1,18 (—1,28 a —1,08) a los 4 años. La SDS de talla final menos la SDS de talla diana (n=241) fue —0,09 (—0,20 a 0,02). De 1.143 pacientes tratados con GH con seguimiento ≥1 año, 93 (8,1%) comunicaron acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento. En 7 niños se comunicaron acontecimientos adversos graves, que en 2 casos se consideraron posiblemente relacionados con GH.

Finalmente, la terapia de sustitución con GH fue efectiva para el aumento de talla en los pacientes españoles. El perfil de seguridad fue acorde con el ya conocido para el fármaco.