El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) es un problema inflamatorio, autoinmune y recidivante que afecta típicamente a los nervios ópticos y a la médula espinal. Al menos dos tercios de los casos están asociados con anticuerpos anti acuaporina 4 (AQP4-IgG) y daño mediado por el complemento al sistema nervioso central. En un estudio previo pequeño y abierto que incluyó individuos con enfermedad AQP4-IgG-positiva, se demostró que eculizumab, un inhibidor terminal del complemento, reduce la frecuencia de las recaídas.

En este ensayo aleatorizado, doble ciego, de tiempo hasta el evento, 143 adultos fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 para recibir eculizumab intravenoso (a una dosis de 900 mg semanalmente para las primeras cuatro dosis a partir del día 1, seguido de 1.200 mg cada 2 semanas a partir de la semana 4) o placebo compatible. Se permitió el uso continuado de la terapia inmunosupresora de dosis estable. El punto final primario fue la primera recaída adjudicada. Las medidas de resultado secundarias incluyeron la tasa de reincidencia anualizada adjudicada, las medidas de calidad de vida y la puntuación en la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés), que oscila entre 0 (ninguna discapacidad) y 10 (muerte).

El ensayo se interrumpió después de 23 de las 24 recaídas adjudicadas preespecificadas, dada la incertidumbre en la estimación de cuándo ocurriría el evento final. La tasa media (±DE) de reincidencia anualizada en los 24 meses anteriores a la inscripción fue de 1,99±0,94; el 76% de los pacientes continuaron recibiendo su tratamiento inmunosupresor previo durante el ensayo. Las recaídas adjudicadas ocurrieron en 3 de 96 pacientes (3%) en el grupo de eculizumab y en 20 de 47 (43%) controles (cociente de riesgos, 0,06; IC del 95%, 0,02 a 0,20; p <0,001). La tasa de relapso anualizada adjudicada fue de 0,02 para la intervención y de 0,35 para placebo (cociente de tasas, 0,04; IC del 95%: 0,01 a 0,15; p < 0,001). El cambio medio en la puntuación de EDSS fue -0,18 en el grupo eculizumab y 0,12 en el grupo placebo (diferencia de medias de los cuadrados mínimos, -0,29; IC del 95%: -0,59 a 0,01). Finalmente, se determinó que las infecciones de las vías respiratorias superiores y los dolores de cabeza fueron más frecuentes con eculizumab. Se registró un deceso por empiema pulmonar en el grupo de intervención.

En suma, entre los pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica positivo para anticuerpos anti acuaporina 4 que se someten a tratamiento con eculizumab, el riesgo de recaída es significativamente menor que el de quienes reciben placebo. No se observaron diferencias significativas entre los grupos en las medidas de progresión de la discapacidad.