NEUMOLOGÍA PEDIÁTRICA

Neumol Pediatr 2021; 16 (3): 97 - 102 Revista Neumología Pediátrica | Contenido disponible en www.neumologia-pediatrica.cl 98 Diseños de estudio clínicos y epidemiológicos: consideraciones para la investigación en pediatría descripción. Martinez-Castaldi et al. (7) estu- diaron la frecuencia de los tipos de propósitos en la investigación clínica publicada comparan- do entre niños y adultos, concluyendo que los estudios en los que participaron adultos tenían una probabilidad significativamente mayor de ser estudios de terapia, mientras que los niños tenían una probabilidad significativamente ma- yor de participar en estudios epidemiológicos. A continuación, se detallarán los tipos de diseño de estudio clínicos y epidemiológicos, diferenciándolos según la ausencia (estudios descriptivos) y la presencia (estudios analíticos) de hipótesis, haciendo énfasis en los estudios analíticos y los desafíos que plantean estos cuando se realiza investigación en pediatría. DISEÑOS DE ESTUDIO DESCRIPTIVOS El principal objetivo de estos estudios es describir la frecuencia y las características de un problema de salud en una población, responden a las preguntas ¿Quiénes?, ¿Dón- de?, ¿Cuándo? y ¿Cómo? También pueden ser utilizados para describir una relación entre dos o más variables, sin embargo, no se podrá asumir una relación causal entre ellas. En am- bos casos, estos estudios sirven para generar hipótesis sensatas, que en una etapa posterior podrán ser comprobadas a través de estudios analíticos (2-6). Entre los estudios descriptivos destacan los reportes de casos individuales, las series de casos y los estudios transversales descriptivos. Los reportes de casos son un tipo de di- seño bastante utilizado en estudios clínicos. Estos son relatos que describen la ocurrencia de un problema de salud destacado o poco frecuente (6), el cual puede tener relación con casos de enfermedades raras o con enferme- dades comunes que presentan evoluciones inesperadas y cuya información puede ser útil desde el punto de vista epidemiológico o clínico para orientar el actuar de otros profesionales frente a situaciones similares. De manera similar, las series de ca- sos, son un conjunto más grande de casos de enfermedad, a menudo agrupados en forma consecutiva y ordenado según características comunes, que orientarán a los profesionales en la conducta a seguir con pacientes que presen- ten el mismo problema de salud (6). Estos es- tudios describen la experiencia de un grupo de sujetos con un diagnóstico o evolución similar, generalmente de baja frecuencia. Usualmente, se describen las características de los propios sujetos y además los aspectos de la enferme- dad, tratamiento y/o evolución, información que sirve para generar nuevas hipótesis. Am- bos diseños son estudios de tipo observacional cuya unidad de análisis es individual, pueden ser prospectivos o retrospectivos y, en general, son longitudinales dado que muestran en de- talle la evolución de algunos individuos o de un grupo de individuos. Estos diseños se utilizan con el propósito de realizar la descripción de manifestaciones de la enfermedad, y el princi- pal desafío de estos diseños, aplicados en pe- diatría, será obtener tanto la aprobación del co- mité de ética y el consentimiento informado de los padres o tutores, así como el asentimiento de los niños a partir de cierta edad, en especial si el estudio considera hacer procedimientos evaluativos extras, fuera de los que se realizan rutinariamente para la enfermedad específica, o si se utilizarán fotografías o imágenes de los sujetos de estudio. Los estudios transversales descriptivos se utilizan para describir la frecuencia (y esti- mar la prevalencia: proporción de la población que presenta el evento en estudio en un mo- mento determinado en el tiempo) y distribu- ción de eventos de salud y enfermedad (6, 8). Son estudios observacionales y su unidad de análisis es individual. Estos hacen una evalua- ción de una sola vez de la presencia de la enfer- medad o los factores de riesgo en un grupo de estudio que, idealmente, ha sido elegido al azar de la población de interés (6). La información generada a partir de estos estudios es de gran utilidad para valorar el estado de salud de una población, comunidad o grupo de pacientes y determinar sus necesidades (5, 6, 9), por lo que este diseño puede cumplir con los propósitos de descripción de manifestaciones de la en- fermedad, epidemiológico y de evaluación de servicios de salud. DISEÑOS DE ESTUDIO ANALÍTICOS Los diseños de estudio analíticos evalúan hipótesis relacionadas con asociaciones entre posibles exposiciones a ciertas intervenciones o factores de riesgo y las enfermedades o pro- blemas de salud (2, 3), generalmente intentan responder la pregunta: ¿Por qué? La evalua- ción de la evidencia generada a partir de los estudios analíticos se centrará en aspectos del diseño utilizado, la forma de asignación de la exposición y selección de sujetos, la ejecución y el análisis, aspectos que pueden introducir sesgos que distorsionan la verdadera relación que exista entre la exposición y la enfermedad. En este tipo de estudios la forma de se- lección de los participantes que conformarán la muestra o los grupos de estudios debiera ga- rantizar la comparación de estos, en especial en aquellas variables que puedan tener alguna relación con la exposición o enfermedad de in- terés, y una forma de lograrlo es realizando una asignación (de la exposición) o selección (de los sujetos) aleatoria. Los estudios analíticos se utilizan princi- palmente para responder a propósitos de tera- pia, diagnóstico, pronóstico, daño y epidemio- lógicos. No obstante, en población pediátrica se deben tener en cuenta varios aspectos y con- sideraciones especiales, algunos de estos se detallan en la Tabla 3. A continuación, se des- criben los estudios analíticos más utilizados. Estudio experimental En estos estudios el investigador es quien asigna y controla la exposición (expe- rimento); son prospectivos e implican un se- guimiento de los participantes de acuerdo a un protocolo determinado (4, 5). Los aspectos éticos en estos estudios son fundamentales debido a que se realiza una intervención en un grupo de individuos, por ejemplo: tratamientos farmacológicos, actividades preventivas, sus- pensión de algún tratamiento, entre otros, y no Propósito del estudio Terapia Diagnóstico Descripción de manifesta- ciones de la enfermedad Pronóstico Daño Epidemiológico Evaluación de servicios de salud Descripción Determinar el efecto de diferentes tratamientos para mejorar la función del paciente o evitar eventos adversos. Establecer el comportamiento de una intervención para diferenciar entre personas con y sin la enfermedad. Describir y/o comparar signos y síntomas de condiciones de salud o enfer- medades (diagnóstico diferencial). Estimar el curso futuro de la enfermedad e identificar factores que modifi- can el pronóstico. Determinar efectos de agentes potencialmente dañinos (incluidas las terapias) sobre la función del paciente. Cuantificar la prevalencia o incidencia de una enfermedad o factor de ries- go. Estimar asociaciones entre factores de riesgo y enfermedades. Cuantificar el costo y la calidad en la prestación de atención médica. Estudiar proveedores, sistemas de atención médica y los propios servicios de salud. Tabla 2. Diferentes tipos de propósitos del estudio y descripción.